创新药基础研究与成果转化路演专场丨推动基础科学研究及成果转化 提升创新成果转化效率

2021年9月25日，备受瞩目的第六届“中国医药创新与投资大会”在苏州顺利召开。创新药基础研究与成果转化路演专场（以下简称“本专场”）经创投大会组委会精心筹划，首次登录本届大会，现场座无虚席。为搭建创新药基础科研与成果转化的高效对话沟通平台，推动基础科学研究及成果转化，提升成果转化效率，促进中国医药的创新与发展，本专场特邀请细胞疗法、基因治疗等前沿领域的7个优质创新药企业创始人以及学术研究、政策研究、风险投资领域领军人物，共同探索与展望中国基础科研及成果转化的未来发展，获得与会观众的诸多好评！

滬港中科国际生物科技有限公司CEO李明博士担任本专场主持人。

李明 滬港中科国际生物科技有限公司CEO

开场报告

分子靶向药物研究的进展与布局

上海交通大学药学院张翱院长以“分子靶向药物研究的进展与布局”为题，为本专场做了开场报告。首先，张翱教授分享了他过去十多年来研究分子靶向药物的心得及体会，并表示，经过几十年的发展，学术界对肿瘤的认识已经从组织形态层面深入到细胞内重要的信号分子网络。从十多年前的鲜有人问津到如今被学术界及产业界热捧的免疫治疗。随着生物医学的飞速发展，肿瘤的治疗不断发生范式变革，新理念、新技术诞生的周期越来越短，肿瘤患者的生存期和治疗质量也在不断提升。期间，张院长对激酶、免疫检查点、肿瘤代谢等领域的热门靶点及药物的研究进展进行了详细梳理并做了总结评述，同时对中国的创新药物研究及科研院所与资本市场的联动协作寄予厚望。

张翱 上海交通大学药学院院长

广州百暨基因科技有限公司总经理罗敏女士为大家分享了其CAR-T产品在AML适应症的临床试验数据。百暨基因的CAR-T在2019年进入了II期临床，2021年在ASCO做了口头汇报，治疗了11例难治/复发AML儿童患者，总体有效率82%，完全缓解率73%，其临床结果在美国引起了反响。通过将疗效和已上市的针对难治/复发AML的产品进行比较，IDH1和IDH2的Inhibitor，竞品的完全缓解率20%到30%，平均治疗时间只有3—4个月，小分子药是持续给药，一旦病人复发和安全性的不耐受就停止给药，整个周期只有几个月。CD33—ADC抗体，完全缓解率只有20%多，PFS和0S中位数11.6个月，而百暨基因的11个患者，有7个仍然在进行中。 

罗敏 广州百暨基因科技有限公司总经理

武汉华纪元生物技术开发有限公司研发部总监陈霄为大家展示了一款前沿的、新颖的高血压治疗方法——治疗性疫苗。相较于传统降压药物，高血压疫苗的有时第一个可长期平稳有效控制血压，解决了病人反复口服吃药的问题，实验真正的长效治疗。第二个是由于免疫接种，它间隔给药次数和时间非常长，治疗过程是简化的。最为关键的是，相对于母舰所有的化药来说，它是偏向性GPCR的调节，很多做小分子的老师都在寻求对GPCR的精细调控。作为人体内存在的一大类受体，现有化学药物对它的功能阻断是完全和彻底的，但是它一部分功能是生理所必需的。而我们抗体调节是有对Beta—arrestinz信号通路，无RAS反馈激活，这是目前化药无法达到的优势。另外特异性高，有良好的靶向性作用。

陈霄 武汉华纪元生物技术开发有限公司研发部总监

南京北恒生物创始人兼董事长贺小宏为大家展示了其通用型CAR-T产品，旨在为广大患者提供廉价有效的CAR-T疗法。公司经过多年的科研沉淀，在通用型CAR-T领域已经积累了相当丰富的经验，并已经开始与CDE进行沟通，马上进入IND阶段。在不不久的将来，北恒生物将陆续向大家展示其科研数据！

贺小宏 南京北恒生物科技有限公司创始人兼董事长

上海泰励生物副总裁肖凯为观众介绍了公司情况，泰励生物的管线有7-8个产品，其TSN—084，即CDK8/19多特异性抑制剂和TSN222靶点小分子肿瘤免疫激动剂为公司的重磅产品。TSN—084以CD8/19信号通路为靶点，进行了量效关系研究以及诸多适应症的探索。通过小鼠模型试验，取得了比较不错的临床前数据。本产品于2021年9月份分别向美国FDA和中国NMPA提交了IND申请，预计不久的将来就会取得不错的I期临床数据。TSN222的设计理念旨在把冷肿瘤变成热肿瘤，以sting pathway为突破口。探索与PD-1、ADC等诸多产品联用，以期获得优质的临床效果。

肖凯 泰励生物副总裁

方拓生物一家致力于AAV基因治疗产品研发与产业化的生物制药公司，其总裁李新燕女士为大家介绍了近年来AAV的发展与现状，重点介绍了AAV治疗产品开发的难点以及本公司的独特技术优势。

公司于2020年底会第一款产品推进到IND阶段，此后每隔3-6个月的时间，会不断有新产品进入IND阶段。公司所有产品面向的人群为罕见病患者，市场空间巨大。

李新燕 方拓生物科技有限公司联合创始人/总裁

上海药物所研究员姜宝红女士为大家带来了一款抗缺血再灌注损伤的新药。心血管疾病患者数量庞大，其中尤以脑卒中发病率为高。脑卒中患者死亡率非常高，并且由此带来的失能患者给社会带来了沉重的负担。其产品SR-01通过模型观察，可以明显降低梗死面积，提高行为学指标，同时对血管和神经均有保护作用。该项目得到了国家重大新药创制专项和国家自然科学基金的支持，希望可以在未来的临床研究中，看到其优异的临床表现。

姜宝红 中国科学院上海药物研究所研究员

抑郁症患者在中国有6000万之多，同时治疗率与欧美有巨大的差距，存在的巨大的缺口，市场空间巨大。上海药物所黄成钢老师介绍了一款抗抑郁1.1类新药，这款抗抑郁类新药来源于中药，其特点为新机制、起效快。该药物作用于NMDA受体，同时可以避免成瘾性问题。此外，黄成钢老师亦介绍了其科研背景以及本项目的融资规划。

黄成钢 上海药物研究所研究员

讨论环节

探索创新药—基础研究成果转化的中国模式

本讨论由滬港中科国际生物科技有限公司CEO李明担任主持人，上海交通大学药学院院长张翱、中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖、北京加科思新药研发有限公司首席生物学家兼高级副总裁周文来、醴泽资本管理合伙人叶崴涛四位嘉宾分别从不同角度探讨了基础研究成果转化的实施路径。

主持人（左一）：李明

嘉宾（从左至右）：周文来、张翱、宋瑞霖、叶崴涛

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖认为中国的高校学术研究能力并不差，但是创新动力不足，需要配套政策扶持，鼓励科研人员投身基础研究及成果转化，营造良好的创新氛围。

上海交通大学药学院院长张翱坦陈对于大学来说，做一个新药项目是很困难的事情，因为学校的本质是教书育人。但是张院长希望风险资本能够更多地与高校科研人员接触，加强合作来促进创新药的成果转化。

北京加科思新药研发有限公司首席生物学家兼高级副总裁周文来从企业家的角度出发，认为在创新药开发过程中，企业往往需要基础科研作为支撑，并列举了其当年在诺华工作的经历。强调学术机构与创新药企业建立合作对创新药新药开发的重要性。

醴泽资本管理合伙人叶崴涛从资本的视角出发，指出投资人应该与科研学术保持密切沟通，并具备桥接各种资源的能力，这样才能更好地推动基础科研向成果转化的跃进。

四位创新药界资深人士从各自的角度出发，分享了自己的经验和体会，希望未来中国的创新药基础研究可以有质的提升，更好地服务广大人群。

会场盛况